8月15日,航天中心医院神经外科主任尹丰团队顺利完成“评价纹状体内注射VGN-R09b在帕金森病患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”(试验编号:VGN-R09b-101)的本中心首例受试者给药手术,这标志着航天中心医院成为国内最早开展该研究的中心之一,也意味着我国自主研发的帕金森病基因治疗药物VGN-R09b进入人体临床研究新阶段。

帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病,传统药物治疗虽能缓解早期症状,但疗效随时间减弱并伴随并发症;脑深部电刺激手术虽有效果,但费用高、难以延缓病程。如何从病理机制上实现疾病的延缓甚至逆转,是医学界长期追求的目标。VGN-R09b注射液作为全球首创“双靶点”基因治疗产品,旨在通过无害化病毒载体将特定基因递送至大脑纹状体区域,从源头恢复多巴胺合成与分泌,力争实现“一次给药、长期缓解”的全新治疗模式。
本次手术在机器人导航系统辅助下完成,确保了注射定位的毫米级精度。尹丰带领神经外科副主任医师赵明明和住院医师陆地,凭借丰富经验和精湛技术,将药物精准注入受试者纹状体区域。术后,患者状态平稳,正由医护团队进行严密随访。
作为本研究的主要研究者,尹丰表示,本中心首例受试者的成功入组和给药,是团队长期筹备与合作的成果,也是VGN-R09b项目从临床前走向临床的重要一步。Ⅰ/Ⅱ期研究的重点是评估药物安全性与耐受性,并初步观察疗效,研究团队将严格遵循方案,为后续研究提供科学数据支持。
本中心的首例入组不仅体现了航天中心医院在功能神经外科与帕金森病治疗领域的领先实力,也凸显了我国在神经疾病基因治疗药物研发上的创新突破。未来,航天中心医院神经外科研究团队将继续推进临床试验,推进受试者招募与临床研究工作,并期待这款拥有自主知识产权的基因药物经受科学验证,最终造福全球数百万帕金森病患者,贡献强有力的“中国方案”。